【深医讲坛第一百七十八讲简讯】程序化治愈:基因编辑的临床跃迁报告会在我部顺利召开
2026年7月3日上午,应深圳大学医学部邀请,北京大学生命科学学院教授、北京大学生物医学前沿创新中心及北大-清华生命科学联合中心研究员、北京大学基因组编辑研究中心主任、昌平实验室领衔科学家魏文胜作客深医讲坛第一百七十八讲,在丽湖校区A7沙河苑开展了题为“程序化治愈:基因编辑的临床跃迁”的学术报告会。本次报告由医学部许兴智教授主持,吸引了来自我校基础医学院、生物医学工程学院、药学院等单位的众多师生参加。
随着精准医学发展的迫切需求,基因编辑与细胞治疗正深刻重塑现代医学格局,为重大难治性疾病带来治愈曙光。魏文胜教授系统分享了其团队在底层工具开发及临床转化方面的最新成果。魏教授团队率先实现了哺乳动物细胞基因功能的系统解码,并首创具有链特异性的线粒体单碱基编辑器mitoBEs系列,为线粒体疾病治疗提供新工具。同时,团队首创基于内源ADAR蛋白的RNA编辑技术LEAPER系列,有效规避了传统技术的免疫原性与脱靶风险,目前已进入研究者发起的临床试验阶段,在人类杜氏肌营养不良(DMD)治疗中展现出早期临床前景。在细胞治疗方面,团队鉴定出免疫豁免关键靶点SPPL3,利用糖苷遮蔽机制克服异体排斥,开发的通用型CAR-T疗法在血液淋巴瘤及难治性自身免疫病治疗中均显示出良好的安全性与药效。交流环节中,魏教授就线粒体递送策略、环状RNA结构、DMD长期疗效及青年学者成长等话题与师生展开热烈讨论,现场学术氛围浓厚。
主讲嘉宾简介:
魏文胜,北京大学生命科学学院、北京大学生物医学前沿创新中心及北大-清华生命科学联合中心研究员、北京大学基因组编辑研究中心主任、昌平实验室领衔科学家。长期从事高通量功能基因组学、基因编辑及新型基因治疗技术研究,领导的研究组率先建立了原创的RNA编辑技术LEAPER、线粒体基因编辑系统以及国际领先的高通量功能基因组学筛选平台,以通讯作者在Cell、Nature、Nature Biotechnology等高质量国际期刊发表学术论文,相关研究已获40余项国内外发明专利授权,曾获吴阶平-保罗·杨森医学药学奖、谈家桢生命科学创新奖、及北京市先进工作者等荣誉。

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